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改造免疫细胞的新癌症疗法为人类战胜癌症提供希望
“Living Drug” that fights cancer by harnessing immune system provides recommended for FDA approval

 
编者按:美国国食品药物检查局咨询委员会本周三一致推荐批准利用从癌症患者的免疫系统中提取的经基因工程改造的细胞来攻击自身癌症的疗法,为该疗法向患最常见的白血病儿童和年青患者提供临床治疗扫清了障碍。这一在临床试验中获83% 有效率的“活体药物“疗法,对某种特定癌症病人来说是一佳音,也为人类战胜癌症提供了希望。
Editor’s note: A new type of cancer treatment that uses genetically engineered cells from patient’s immune system to attack their cancer has cleared a crucial hurdle on Wednesday as FDA advisory committee unanimously recommended the agency approve this treatment for children and young adults who are fighting a common form of leukemia. The “living drug” treatment, with 83 per cent response rate in a clinical study, is a boon to patients with a specific form of cancer, and offered a new hope on human journey fighting the disease.
 
一种利用从癌症患者的免疫系统中提取经基因工程改造的细胞来攻击自身癌症的疗法在星期三轻松扫清了阻碍,获得了全体委员的推荐。 

一个食品药物检查局咨询委员会一致推荐美国食品药品监督管理局批准这种为患最常见的白血病儿童和年青患者提供“活体药物”的疗法。美国食品药品监督管理局通常会遵循委员会的建议。

该疗法把细胞从癌症患者体内抽取出来,经过基因修改后再重新注入到患者体内。如果能得到美国食品药品监督管理局的批准,它将标志着“基因治疗的相关产品”首次被美国食品药品监督管理局所认可。

这种治疗方法是数十年来癌症研究中最重要的发展成果之一,它寻找到利用患者自身免疫系统来抗击癌症的方法。虽然它给人们带来了佳音,但同时它也让人们对长期应用此疗法的安全性和它高昂的成本产生了担忧。

即便如此,几位咨询委员会成员还是异常热情地说明了他们为何会以10-0的投票结果一致通过推荐当局批准此疗法。

肿瘤学家提摩太 凯博(Timothy Cripe)博士说:“这是我一生中所看到的最令人兴奋的事情。”

国家癌症研究所儿科肿瘤学副主任马尔科姆•史密斯博士说:“这是一个重大的进步,这个研究成果迎领我们进入一个治疗儿童癌症患者的新时代。

多年来,科学家已经尝试使用多种能刺激免疫系统的药物来抗击癌症,但只取得了不大的进展。

然而近年来,科学家通过运用患者自身机体的防御系统而研制出新一代的“免疫疗法”药物,为许多癌症患者带来了佳音。

这种新式疗法又叫做嵌合抗原受体T 细胞免疫疗法。科学家通过从患者身上清除掉关键的免疫系统T细胞,对其进行基因改良后用它们来寻找并攻击患者体内的癌细胞。这就是为什么有些科学家称之为“活体药物”的原因。

接着,医生将数以百万计的转基因T细胞重新注入患者体内,让它们尝试去消灭癌细胞,并尽可能不损伤健康的组织。

正在寻求美国食品药品监督管理局批准的药物公司诺华公司的嵌合抗原受体T 细胞免疫疗法特许经营全球计划负责人大卫 莱伯尔(David Lebwohl)博士说:“这个发现真的是一个范式转移。 它给患者们带来了新的希望。”

咨询小组支持的这种药物称为CTL019或tisagenlecleucel。它的研制是用来医治身患B细胞急性淋巴性白血病并对普通疗法无反应的3至25岁儿童和年青人,这种白血病在美国是最常见的儿童癌症。

虽然这种血细胞癌被治愈的几率很高,但还是有一些患者对普通疗法没有任何反应,而且很大一部分患者疾病复发后对后续治疗不再有反应。

在费城儿童医院协助研究的史蒂芬 亨格博士告诉委员会,“可供选择的治疗方法远远满足不了这些对普通疗法无反应患者的需求。” 

诺华公司告诉委员会,在公司为争取获得美国食品药品监督管理局的批准而提交的其公司主要研究的证据中,11个国家25个医院的医生对88例患者进行了治疗。接受治疗的患者年龄为 3至23岁,有的接受过普通疗法但失败了,有的是癌症复发后不再对普通疗法有所反应,而白血病药物CTL019对治疗其中83%的患者起到缓解作用。

莱伯尔表示:“患者的身体对该产品的反应速度很快。

尽管这些消息令人受到鼓舞,但这种新疗法引起了人们的担忧。

新疗法可引发副作用,使患者的免疫系统自动攻击体内的重要器官而导致一种危及生命的“急性输注反应”。过去曾有不少接受过其它公司研发的类似药物的患者死于严重的脑肿胀。

诺华公司说,但在接受CTL019药物的患者中即使发生了类似的并发症,最终他们都恢复了健康,没有任何人因此死亡。

人们对是否会爆发长期并发症仍表示担忧。科学家们使用病毒来改变T细胞的遗传基因,引起人们对有可能产生的长期副作用感到担心。

由于对安全方面的考量,诺华公司计划继续跟进接受新疗法后患者的健康状况。 该公司还计划首先在30到35家已经接受过关于这个复杂疗法所需的培训和具备了专业知识的医院内提供给患者进行治疗。

成本是另一方面的考虑。 诺华公司将不会估算新式疗法最终所需的花费,一些业内分析师预计,每次输注将花费50万元。

然而,在向公众征询意见期间,曾在实验阶段接受过新式疗法并情况好转了的几个孩子家长们向委员会提出了感性的诉求,以争取此疗法获得当局批准。
宾夕法尼亚州佩雷尔曼大学医学院的卡尔琼博士说:“最让我感到开心的是患者们可以从此疗法中受益。”
 

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